川觀新聞記者 文露敏

1月13日，川觀新聞記者從成都優(yōu)賽諾生物科技有限公司（以下簡稱“成都優(yōu)賽諾”）獲悉，近日，由該公司自主研發(fā)的靶向CD19嵌合抗原受體（CAR）異體通用型T細胞注射液UC101，通過了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）關(guān)于新藥臨床試驗（IND）的申請，獲準開展臨床試驗。這是全球首款通過FDA新藥臨床試驗申請的臍血通用型CAR-T產(chǎn)品。

CAR-T是近年來興起的一種創(chuàng)新治療手段。簡單來說，是通過生物工程的方法，將人工設(shè)計的CAR分子表達在T淋巴細胞上，制成CAR-T細胞輸注到患者體內(nèi)，識別特定抗原，消滅靶細胞，從而達到治療或緩解疾病的目的。

目前，全球獲批上市的CAR-T細胞治療產(chǎn)品均為自體型CAR-T產(chǎn)品?！白泽w型CAR-T產(chǎn)品需采集患者自身T細胞，屬于‘個性化定制’，制備周期長，售價處于百萬元級別。”成都優(yōu)賽諾創(chuàng)始人鄒強介紹，成都優(yōu)賽諾研發(fā)的異體通用型CAR-T產(chǎn)品，是從臍帶血中提取T細胞作為原料，批量化生產(chǎn)，可大幅降低治療費用，代表著行業(yè)發(fā)展方向，但業(yè)內(nèi)至今還沒有一款產(chǎn)品正式上市。

“由于人體對異體CAR-T細胞會有排斥反應(yīng)，很難實現(xiàn)體內(nèi)存留和大量擴增，雖然利用臍帶血能有效解決免疫排斥問題，但工藝技術(shù)開發(fā)難度極高?！编u強介紹。為實現(xiàn)“彎道超車”，成都優(yōu)賽諾工藝開發(fā)負責人陳璐帶領(lǐng)團隊人員埋頭攻關(guān)，在慢病毒載體轉(zhuǎn)導(dǎo)、體外擴增等多個關(guān)鍵工藝上實現(xiàn)了技術(shù)突破。

同時，團隊成功實現(xiàn)了在標準化車間內(nèi)的規(guī)?；a(chǎn)。1份臍帶血可制備供100名患者使用的產(chǎn)品，有望將價格降至自體CAR-T藥的1/10，大幅提升醫(yī)療可及性。

據(jù)了解，此次申報的UC101是成都優(yōu)賽諾臍血異體通用型CAR-T技術(shù)平臺開發(fā)的首個適應(yīng)癥產(chǎn)品，將用于開展治療急性B淋巴白血病的臨床試驗，證明臍血異體通用型的關(guān)鍵工藝路線得到了國際監(jiān)管機構(gòu)的認同，為后續(xù)更多靶點更多適應(yīng)癥的IND申報奠定基礎(chǔ)。未來，成都優(yōu)賽諾還將瞄準更多自身免疫性疾病進行開發(fā)，包括多發(fā)性骨髓瘤、淋巴瘤、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、干燥綜合征等。

《中共四川省委關(guān)于深入推進新型工業(yè)化加快建設(shè)現(xiàn)代化產(chǎn)業(yè)體系的決定》提出，加快基因治療、細胞免疫治療等臨床急需的生物藥研發(fā)。成都優(yōu)賽諾相關(guān)產(chǎn)品臨床試驗的獲批，意味著四川自主研發(fā)的細胞治療技術(shù)獲得國際認可。鄒強表示，未來，成都優(yōu)賽諾將持續(xù)向海外拓展發(fā)力，在國際舞臺上展露四川力量。

編輯：馮方湲

責任編輯：金艷

編審：韓鈺